Mike Simpson說他的癌癥正在進行中
患有淋巴瘤的NHS患者首次接受了開創性治療,通過遺傳方法對其免疫系統進行基因重編程以對抗癌癥。
來自達勒姆的62歲的邁克辛普森說他的癌癥現在“正在運轉”。
這種名為CAR-T的療法是一種“活體藥物”,為每位患者使用自己身體的細胞量身定制。
倫敦國王學院醫院的醫生表示,一些病人的治療方式已經“以前從未見過”。
治療方法如何運作?
CAR-T是個性化醫療的巔峰之作,因為它必須為每個患者開發。
首先,從患者的血液中除去部分免疫系統 - 特別是稱為T細胞的白細胞。
它們在液氮中冷凍并送到美國的實驗室。
在那里,白細胞經過遺傳重編程,因此不會殺死細菌和病毒,而是會尋找并摧毀癌癥。
它們現在是“嵌合抗原受體T細胞” - 或CAR-T細胞。
數百萬個修飾細胞在實驗室中生長,然后運回英國,在那里它們被注入患者的血液中。
整個制造過程需要一個月的時間。
由于這是一種“活的藥物”,殺死癌細胞的T細胞長時間留在體內,并將繼續在患者體內生長和發揮作用。
誰受益?
Mike Simpson是首批接受治療的NHS患者之一。
他在2015年因頸部僵硬和腫脹而度假回來時被診斷出患有大量B細胞淋巴瘤 - 一種血癌。
兩次化療最初控制了他的癌癥,但每次都回來了。
到2018年底,他被給予不到兩年,不愉快,可能是痛苦的歲月。
“如果不向我提供這種治療方法,我會在相對較短的時間內說再見,”他告訴BBC。
他在2月開始治療,隨訪掃描顯示CAR-T治療正在起作用。
他補充道:“我覺得這種治療方法確實很有效,我們在運行中幾乎得了癌癥。
“顯然我對此感到高興,對未來感到樂觀,并很高興我致力于治療?!?br />
然而,要知道該療法是否完全成功還為時尚早。
像邁克這樣每年最多200名患者可以從治療中受益。
效果如何?
這是一種新療法,但仍缺乏長期數據。
臨床試驗顯示,40%的患者在治療后15個月都有其他無法治愈的跡象,終末淋巴瘤從體內消失。
“這是一個非常令人興奮的新發展,它為我們的許多患者帶來了新的希望,”國王學院醫院的顧問血液學家維多利亞波特告訴BBC。
她補充說:“能夠看到這些人,你可能無法給予任何希望,實際上達到緩解,真是太棒了。
“這是我們以前從未見過的情況,這是治療范式中令人難以置信的令人印象深刻的變化。”
安全嗎?
邁克說他治療的副作用比他的兩批化療都要差。
大腦和神經受到影響的短期神經毒性可能導致混亂,難以說話和意識喪失。
治療后五天,當邁克接受重癥監護時,他根本不記得了。
其他副作用包括發燒,嘔吐和腹瀉。
“這可能是一個神奇的子彈,但它很痛,”邁克說。
他的大腦功能恢復正常,但邁克說疲勞意味著他還沒準備好回去工作。
這個多少錢?
這種真正個性化的藥物 - 由每個患者制造并為每個患者制造 - 不足為奇。
這種名為Yescarta的CAR-T療法的官方定價超過每位患者280,000英鎊。
NHS英格蘭和制藥公司Gilead Sciences之間達成了一項協議,但這需要多少費用仍然保密。
NHS英格蘭首席執行官西蒙史蒂文斯說:“CAR-T顯示了巨大的希望,看到NHS患者是世界上第一個受益的人,這真是太棒了。
“這種治療的開始標志著個性化醫療新時代的開始?!?br />
它對其他癌癥有效嗎?
到目前為止,CAR-T在血癌方面表現最有希望,包括淋巴瘤和白血病的類型。
接受治療的第一位NHS患者是11歲的Yuvan Thakkar,他患有白血病。
“實體癌癥” - 那些形成肺癌或黑色素瘤等腫瘤的癌癥 - 更具挑戰性。
11歲的Yuvan對急性淋巴細胞白血病進行了CAR-T治療
血癌工作更容易的一個原因是可接受的附帶損害。
CAR-T細胞必須靶向從癌細胞表面伸出的蛋白質。
癌細胞B細胞(血液中的一種免疫細胞)在外面有一種叫做CD19的蛋白質,但健康的B細胞也是如此。
因此,目前針對CD19的CAR-T療法正在消滅健康和癌細胞。
這是一個可接受的附帶損害量,因為其他免疫系統仍然存在,藥物可以幫助填補空白。
在其他癌癥中也不是這樣 - 你不能摧毀肺部以殺死肺癌,也不能破壞皮膚以殺死黑色素瘤。
因此,正在開發更精確的目標并進入臨床試驗階段。